Pasiréotide LP mensuel diminue le cortisol libre urinaire et apporte un bénéfice clinique chez les patients avec maladie de Cushing: résultats à 12 mois de l’étude de phase III multicentrique, randomisée

A. Lacroix*^a (Pr), T. Brue^b (Pr), JL. Wemeau^c (Pr), F. Gu^d (Dr), W. Gallardo^e (Dr), R. Pivonello^f (Pr), P. Witek^g (Pr), M. Boscaro^h (Pr), R. Salvatoriⁱ (Pr), L. Tauchmanova^j (Dr), M. Roughton^j (M.), S. Ravichandran^k (Dr), S. Petersenn^l (Pr), J. Newell-Price^m (Pr), A. Tabarinⁿ (Pr)

^a Centre hospitalier de l’Université de Montréal, Montréal, CANADA ; ^b Centre Hospitalier Universitaire de Marseille, Marseille, FRANCE ; ^c Centre Hospitalier Universitaire de Lille, Lille, FRANCE ; ^d Peking Union Medical College Hospital, Beijing, CHINE ; ^e Hospital Guillermo Almenara, Lima, PÉROU ; ^f Università Federico II di Napoli, Naples, ITALIE ; ^g Military Institute of Medicine, Warsaw, POLOGNE ; ^h Padova University Hospital, Padova, ITALIE ; ⁱ Johns Hopkins University, Baltimore, ÉTATS-UNIS ; ^j Novartis Pharma AG, Basel, SUISSE ; ^k Novartis Pharmaceuticals Corporation, East Hanover, ÉTATS-UNIS ; ^l ENDOC Center for Endocrine Tumors, Hamburg, ALLEMAGNE ; ^m University of Sheffield, Sheffield, ROYAUME-UNI ; ⁿ Centre Hospitalier Universitaire de Bordeaux, Bordeaux, FRANCE

* andre.lacroix@umontreal.ca

Nous présentons les résultats d’une étude de phase III évaluant efficacité et tolérance du pasiréotide à libération prolongée (LP) administré en injection intramusculaire mensuelle chez des patients avec MC.

150 patients avec MC persistante/récurrente ou de novo et CLU moyen ≥1.5-5xLSN furent randomisés pour recevoir pasiréotide LP10mg ou 30mg (double aveugle, stratification sur CLUm). Des augmentations de doses étaient possibles aux mois 4, 7, 9, 12. Critère principal: proportion de patients avec CLUm normalisé au mois 7 indépendamment de la titration.

Le CLUm fut normalisé au mois 7 chez 41.9% (IC95%:30.5-53.9%) et 40.8% (IC95%:29.7-52.7%) et au mois 12 chez 35.1% (IC95%:24.4-47.1%) et 23.7% (IC95%:14.7-34.8%) des patients des groupes pasiréotide LP10mg et 30mg respectivement. La normalisation du CLUm était plus fréquente pour les patients avec CLUm initiaux <2xLSN. Une diminution médiane du CLUm au mois 12 (10mg:52.5%; 30mg:50.3%) était accompagnée d’une amélioration des signes cliniques (incluant pression artérielle et poids) et qualité de vie. L’hyperglycémie était rapportée chez 72% et 82% des patients des groupes LP10mg et LP30mg, entrainant seulement 4 arrêts de traitement par bras.

Conclusions: Pasiréotide LP a normalisé le CLUm chez ~40% des patients après 6 mois de traitement. L’amélioration du CLUm, signes cliniques et qualité de vie peut être maintenue pendant 12 mois de traitement. La tolérance du pasiréotide était similaire à celle rapportée pour la forme à courte action. Le pasiréotide LP peut être un traitement efficace de la MC, tout en offrant un profil simplifié d’utilisation par injection intramusculaire mensuelle.

L’auteur n’a pas transmis de déclaration de conflit d’intérêt.